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最終更新日:2019年03月18日

●試験名 Trial Title
寛解期MELAS患者を対象としたL-アルギニン内服製剤の多施設共同オープン試験    Investigator mediated Phase III open labeled L-arginine clinical trial on the interictal phase of stroke-like episodes in MELAS 

|●基本情報/Essential information
|●試験名/Trial Title|●試験概要/Brief Description of Study|●目 的/Purpose
|●試験デザイン/Trial Design|●試験フェーズ/Trial Phase|●試験の種類/Trial Type
|●対象疾患/Health Condition(s) or Problem(s) Studied
|●介入の内容/Interventions|●介入/Study Intervention(s)|●対照介入/Control Intervention(s)
|●試験スケジュール/Study Timeline|●目標症例数/Target sample size
|●主要評価項目/Primary Outcome(s)|●副次評価項目/Key Secondary Outcome(s)
|●選択/除外基準/Key Inclusion and Exclusion Criteria
|●試験の進捗状況/Trial Status|●参加者募集の実施国/Countries of Recruitment
|●試験依頼者/Sponsor|●資金提供組織/Sources of Funding
|●試験実施施設/Trial Institutions|●一般問合せ先/Contact for Public Queries
|●科学的な内容の問合せ先/Contact for Scientific Queries
|●他の登録機関から発行された試験ID/Secondary IDs and Issuers
|●治験届/Clinical Trial Notification (CTN)
|●倫理審査委員会による承認/Ethics Review|●試験結果の公開/Publication of Study Results
|●IPD情報/Sharing of Individual clinical trial participant-level data(IPD)|●その他の関連情報/Other Information

変更履歴/Change tracking

 

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Japanese   English
     
試験の進捗   Trial status
試験終了    Completed 
日医治促ID   JMACCT ID
JMA-IIA00025    JMA-IIA00025 
治験促進センター登録日   Date JMACCT ID assigned
2009-03-09    2009-03-09 
参加者募集状況   Recruitment status
募集終了    Completed 
試験フェーズ   Trial phase
3    3 
試験の種類   Trial Type
介入試験有効性、検証的    INTERVENTIONAL/ EFFICACY, CONFIRMATORY 
試験デザイン   Trial Design
多施設共同オープン試験    multi-institutional open design 
対象疾患/課題   Condition or Problem
ミトコンドリア脳筋症 (MELAS でA3243G 変異を有する個体)    mitochondrial myopathy (MELAS with an A3243G mutation) 
参加者募集国   Countries of Recruitment
日本    Japan 
 

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●試験名   ●Trial Title
     
一般向け試験名   Public title
寛解期MELAS患者を対象としたL-アルギニン内服製剤の多施設共同オープン試験    Investigator mediated Phase III open labeled L-arginine clinical trial on the interictal phase of stroke-like episodes in MELAS 
正式試験名   Scientific title
寛解期MELAS患者を対象としたL-アルギニン内服製剤の多施設共同オープン試験    Investigator mediated Phase III open labeled L-arginine clinical trial on the interictal phase of stroke-like episodes in MELAS 
簡略標題   Title acronym
L-arginine clinical trial on MELAS    L-arginine clinical trial on MELAS 
 

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●試験概要   ●Brief Description of Study
     
概要   Brief summary
脳卒中様発作症状を発現した既往があるMELAS患者を対象としてL-アルギニン内服製剤0.3 g/kg/dayを内服し,発作症状の予防もしくは重症度の軽減効果を評価する。    To evaluate the efficacy of oral administration of L-arginine powder form to prevent or decrease the severity or frequency of stroke-like episodes in MELAS 
 

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●目的   ●Purpose
     
主要目的   Primary objective
脳卒中様発作の予防および重症度の軽減    Prevent or decrease the severity or frequency of stroke-like episodes in MELAS 
副次的目的   Secondary objective(s)
MELASの進行の予防、片頭痛の治療    Improve the severity of migraine headache or prevent the disease progression in MELAS 
 

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●試験デザイン   ●Trial Design
     
試験デザイン   Description of trial design
多施設共同オープン試験    multi-institutional open design 
群数   Number of treatment arms
1    1 
対照の種類   Type of control
無対照(対照なし)    NONE 
盲検化の方法   Trial blinding schema
オープン    OPEN LABEL 
ランダム化   Randomized
なし    NO 
ランダム化の単位   Randomization unit
     
層別化   Stratified randomization
     
動的割付け   Dynamic randomization
     
ブロック化   Blocked randomization
     
割付け隠蔽化の方法   Method of allocation concealment
     
 

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●試験フェーズ   ●Trial Phase
     
試験フェーズ   Trial phase
3    3 
 

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●試験の種類   ●Trial Type
     
試験の性質   Nature of investigation
介入試験    INTERVENTIONAL 
目的による試験の分類   Type of trial
有効性、検証的    EFFICACY, CONFIRMATORY 
試験の種類(治験またはそれ以外)   Clinical trial for drug device development
     
 

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●対象疾患等   ●Health Condition(s) or Problem(s) Studied
     
対象疾患または課題   Trial indication(s)
ミトコンドリア脳筋症 (MELAS でA3243G 変異を有する個体)    mitochondrial myopathy (MELAS with an A3243G mutation) 
開発の経緯   Background information
ミトコンドリア脳筋症の中でもっとも多い病型であるMELASは,小児期に脳卒中様発作を特徴とする予後不良の難治性進行性疾患である.この病気に対する標準的な治療法は未だ無く,またこの疾患に対する適応症を有する治療薬は世界でも存在しない.申請者は,脳卒中様発作寛解期の患者にL―アルギニンを内服し,脳卒中様発作の頻度および重症度が劇的に改善すること(Neurology 2005;64:710-71).さらに,L-アルギニンは,血管内皮機能を正常化することで効果を発現することが分かった(Neurology 2006;66:1766-1769).この結果を踏まえて,日本医師会治験促進センターの採択を受け,医師主導治験として試験を行う.    MELAS, the most dominant form of mitochondrial myopathy, is characterized as early onset stroke-like episodes before 20 years old. There are no drugs in the world which acquired the approval of therapeutic use for mitochondrial disorders. We reported that L-arginine was effective to prevent and/or decrease the severity of stroke-like episodes by oral administration during the interictal phase of MELAS (Neurology 2005;64:710-71). L-arginine also found to improve the endothelial function of MELAS patient to the normal level by oral supplementation(Neurology 2006;66:1766-1769). Based on the evidences above, we have been running the investigator mediated Phase III L-arginine clinical trial on MELAS in Japan which was supported by The Clinical Trial Center, Japanese Medical association.
 
がん領域を対象とするか?   Does this study involve oncology?
いいえ    NO 
対象疾患領域   Therapeutic area under study
ミトコンドリア病(MELAS)    MELAS(mitochondrial disorders) 
ゲノム情報の取扱い   Does this study involve collection of genetic information
なし    NO 
 

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●介入の内容   ●Interventions
     
介入の目的   Trial indication type
治療    TREATMENT 
介入の種類   Intervention type
医薬品    DRUG 
       介入 Study Intervention(s):
     
介入の名称   Name of intervention
IIS-MELAS002    IIS-MELAS002 
医薬品の剤型/医療機器の一般的名称   Dose form / Japanese Medical Device
Nomenclature
顆粒    GRANULES 
投与経路/適用部位   Route of administration / Site of
application
経口    ORAL 
投与量/使用量   Dose per administration
0.1 g/kg    0.1 g/kg 
投与回数/使用回数   Dosing frequency / Frequency of use
1日3回 毎食後    TID 
継続期間   Planned duration of interventio
2年間    2 years 
投与レジメン   Intended dose regimen
治験薬は96週間経口投与する。投与量は「顆粒剤として0.3 g/kg/day」を基本とし,これを1日3回に分け,毎食後に投与する。ただし,内服後2時間の血漿中アルギニン濃度を測定し,血漿中アルギニン濃度100 μmol/Lを維持できるよう,顆粒剤として0.026~0.5 g/kg/day(L-アルギニンとして0.02~0.38 g/kg/day)の範囲で投与量を調節する。    96 weeks periods. Originated from 0.3 g/kg/day TID and keep the serum levels of L-arginine 100 micromol/L or more at 2 hours after supplementation. 
治療群の詳細   detailes of teratment arms
     
       対照介入 Control Intervention(s):
     
対照の名称   Comparative intervention name
なし    none 
医薬品の剤型/医療機器の一般的名称   Dose form / Japanese Medical Device
Nomenclature
     
投与経路/適用部位   Route of administration / Site of
application
     
投与量/使用量   Dose per administration
     
投与回数/使用回数   Dosing frequency / Frequency of use
     
継続期間   Planned duration of intervention
     
投与レジメン   Intended dose regimen
     
 

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●試験スケジュール   ●Study Timeline
     
プロトコール確定日   Date of protocol finalization
2008-12-12    2008-12-12 
倫理審査委員会/治験審査委員会の初回開催日(予定日)   Date of first ethics committee meeting
2008-12-22    2008-12-22 
初回組入れ日(予定日)   Date of first enrollment
2009-03-09    2009-03-09 
試験開始日(予定日)   Study start date
2009-03-09    2009-03-09 
フォロー終了日(予定日)   Date of last follow-up
2011-03-31    2011-03-31 
入力終了日(予定日)   Date of data entry closure
2009-06-30    2009-06-30 
データ固定日(予定日)   Data lock date
2011-10-31    2011-10-31 
解析終了日(予定日)   Completion of data analysis
2012-09-30    2012-09-30 
試験終了日(予定日)   Study end date
     
 

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●目標症例数   ●Target sample size
     
目標症例数   Planned number of subjects
12    12 
実施症例数   Performed number of subjects
     
 

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●主要評価項目   ●Primary Outcome(s)
     
主要評価項目   Primary outcome(s)
MELASストロークスケール    MELAS stroke scale 
評価時期   Timepoint(s)
毎月    monthly 
主要評価項目測定基準   Primary outcome measure
MELASストロークスケールに示した症状は、発作の頻度、重症度に良く相関し、これら症状が無くなることが、脳卒中様発作の予防につながると考えた。脳卒中様発作症状又は疑わしい症状が認められた場合,以下の6症状の有無を判定する。1) 頭痛、2) 嘔気・嘔吐、3) 四肢の不全麻痺、4) 痙攣、5) 意識障害、6) 視覚障害(閃輝暗点,皮質盲)の症状が月に何回起こったかを一ヶ月間の平均で積算する。    Sum up of these symptoms including; 1) headache, 2) nausea/vomit,3) disability, 4) convulsion, 5) unconsciousness, 6) visual abnormality, during one month periods, which define the MELAS stroke scale. These symptoms are usually associated with stroke-like episodes. 
 

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●副次評価項目   ●Key Secondary Outcome(s)
     
副次評価項目   Secondary outcome(s)
ミトコンドリア病重症度スコア, 片頭痛重症度スケール    mitochondrial disease rating scale, MIDAS (migraine disability assessment scale) 
評価時期   Timepoint(s)
毎月    monthly 
副次評価項目測定基準   Secondary outcome measure
ミトコンドリア病重症度スコア, 片頭痛重症度スケールを用いた改善度の評価    improvement of mitochondrial disease rating scale, or MIDAS (migraine disability assessment scale) 
 

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●選択/除外基準   ●Key Inclusion and Exclusion Criteria
     
年齢下限   Minimum age
制限なし     No Limit  
年齢上限   Maximum age
制限なし     No Limit  
性別   Sex of participants
男女両方    BOTH 
健常被験者の組入れ   Accepts healthy volunteers
なし    NO 
選択基準   Inclusion criteria
以下の1)~4)をすべて満たすMELAS患者を本試験の対象とする。
1)過去2年間に脳卒中様発作を発現したことがある患者
2)3243変異(ミトコンドリアDNAのA3243G)を有する患者
3)過去にL-アルギニン経口製剤で治療されたことのない患者
4)卒中様臨床所見の判定が可能な患者
MELASの診断は,平成17年3月の厚生労働科学研究費小児疾患臨床研究事業の基準に従い,臨床所見,病理学的所見,遺伝学的検査から総合的に診断する。平成17年3月の診断基準では,以下に示す「卒中様の臨床所見」の2項目以上,「ミトコンドリア異常の根拠」の2項目以上,合計4項目以上を満たすものをMELAS確実例としている。
 
  MELAS who fulfilled the Japanese diagnostic criteria of MELAS and has 1) stroke-like episodes within 2 years, 2) an A3243G mutation, 3) has no history of L-arginine supplementation therapy, and 4) recognize the symptoms relating the MELAS stroke scale.  
除外基準   Exclusion criteria
1)認知症,寝たきり等の認められている患者
ただし,軽度の認知症で意思の疎通が可能な場合は参加可能とする。
2)HbA1cが7%以上*又はインスリン使用中の糖尿病患者
(*被験者登録前15週間以内の測定値で判定してよい)
3)敗血症を合併している患者
4)アルギナーゼ欠損症の患者
5)肝不全・腎不全を合併している患者,又は3ヶ月以内に罹患していた患者
6)心筋梗塞又はその既往を有する患者
7)長期間(2週間以上)にわたるステロイドの全身投与(ステロイドパルス療法を含む)が必要な患者
8)硝酸薬及びNO供与体様作用を有する血管拡張薬を,MELAS発作予防(治療)目的で使用している患者
9)妊娠中,授乳中又は妊娠している可能性のある患者
10)L-アルギニン製剤以外の治験終了後6ヶ月以内の患者
11)その他,治験責任医師又は分担医師が対象として不適格と判断した患者
 
  1) patient who has dementia or bed ridden status
2) patient who has more than 7% of HbA1c or receiving insulin therapy
3) patient who has septic state
4) patient who has arginase deficiency
5) patient who has hepatic or renal failure within 3 months
6) patient who has cardiac infarction or has the history of cardiac infarction
7) patient who received the nitric-oxide related drug 2 week before their enrolment
8) patient who receive the steroid 14 days before enrolment
9) patient who is pregnant or possible to be pregnant
10) patient who has been enrolled to other clinical trial within 6 months.
11) patient whose enrolment is thought to be not adequate by responsible doctor
 
 

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●試験の進捗状況   ●Trial Status
     
参加者募集状況   Recruitment status
募集終了    Completed 
試験の進捗   Trial status
試験終了    Completed 
中止・休止の理由   Reason for study stop
     
 

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●参加者募集の実施国   ●Countries of Recruitment
     
参加者募集国   Countrie(s) of recruitment
日本    Japan 
 

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●試験依頼者   ●Sponsor
     
主要依頼者   Primary sponsor
久留米大学医学部小児科 古賀靖敏    Yasutoshi Koga, Department of Pediatrics and Child Health, Kurume University School
of Medicine
 
共同依頼者   Secondary sponsor(s)
日本医師会治験促進センター    Center of Clinical Trial, Japan Medical Association 
 

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●資金提供組織   ●Sources of Funding
     
資金提供組織   Sources of fundingr
厚生労働省    Ministry of Health, Welfare and Labour, Japan 
組織区分   Type of funding organization
公的法人    GOVERNMENT OR PUBLIC CORPORATION 
所在国   Country of funding source
日本    Japan 
資金提供組織   Sources of fundingr
厚生労働省    Ministry of Health, Welfare and Labour, Japan 
組織区分   Type of funding organization
公的法人    GOVERNMENT OR PUBLIC CORPORATION 
所在国   Country of funding source
日本    Japan 
資金提供組織   Sources of fundingr
厚生労働省    Ministry of Health, Welfare and Labour, Japan 
組織区分   Type of funding organization
公的法人    GOVERNMENT OR PUBLIC CORPORATION 
所在国   Country of funding source
日本    Japan 
 

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●試験実施施設   ●Trial Institutions
     
施設数   Number of study sites
9    9 
施設の種類   Type of medical institution
専門医療病院・医院    SPECIALTY CARE HOSPITAL or CLINIC 
所在国   Countrie(s) of Study Site(s)
日本    Japan 
所在都道府県   Prefecture(s) of Study Site(s)
北海道、茨城、埼玉、福井、愛知、兵庫、山口、福岡、沖縄    Hokkaido, Ibaraki, Saitama, Fukui, Aichi, Hyogo, Yamaguchi, Fukuoka, Okinawa 
 

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●一般問合せ先   ●Contact for Public Queries
     
担当者   Contact name
古賀靖敏    Yasutoshi Koga 
所属組織   Contact organization
久留米大学    Kurume University 
所属部署   Department
医学部小児科    Department of Pediatrics and Child Health, School of Medicine 
住所   Address
〒830-0011福岡県久留米市旭町67    67 Asahi-machi, Kurume, Fukuoka, Japan 830-0011 
電話   TEL
0942-31-7565    +81-942-31-7565 
FAX   FAX
0942-38-1792    +81-942-38-1792 
E-mail   E-mail
yasukoga@med.kurume-u.ac.jp    yasukoga@med.kurume-u.ac.jp 
ホームページ   Study website
http://www.med.kurume-u.ac.jp/med/ped/index.htm    http://www.med.kurume-u.ac.jp/med/ped/index.htm 
 

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●科学的な内容の問合せ先   ●Contact for Scientific Queries
     
試験責任医師   Investigator name
古賀靖敏    Yasutoshi Koga 
所属組織   Investigator organization
久留米大学    Kurume University 
所属部署   Department
医学部小児科    Department of Pediatrics and Child Health, School of Medicine 
住所   Address
〒830-0011福岡県久留米市旭町67    67 Asahi-machi, Kurume, Fukuoka, Japan 830-0011 
電話   TEL
0942-31-7565    +81-942-31-7565 
FAX   FAX
0942-38-1792    +81-942-38-1792 
E-mail   E-mail
     
 

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●他の登録機関から発行された試験ID   ●Secondary IDs and Issuers
     
他の登録機関から発行されたIDの有無   No examination ID
     
UTN   UTN
     
試験ID   Secondary study ID
     
発行機関名   Issuer name
     
 

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●治験届   ●Clinical Trial Notification (CTN)
     
初回受付番号   First CTN reference number
     
初回届出日   Date of first CTN
2009-02-13    2009-02-13 
 

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●倫理審査委員会による承認   ●Ethics Review
     
倫理審査委員会による承認   Approved by Ethics Committee
承認済    YES 
委員会名称   Name of ethics committee
久留米大学臨床試験センター    Kurume University Clinical Trial Center IRB 
委員会承認日   Date of approved
2009-02-12    2009-02-12 
住所   Address
     
電話   TEL
0942-35-3311    +81-942-35-3311 
FAX   FAX
0942-38-1792    +81-942-38-1792 
E-mail   E-mail
     
ホームページ   Website
     
識別番号   Committee approval number
     
未承認の理由   Reason for unapproval
     
 

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●試験結果の公開   ●Publication of Study Results
     
試験結果の公開状況   Are the results published?
公表されている    YES 
投稿日   Posted date
     
初回出版日   Date of first publication
     
ベースラインの特性   Baseline characteristics
     
参加者の流れ   Participant flow
     
プロトコルへのリンク   Protocol links 

 
   
治験の全般的デザイン及び計画 - 記述   Overall study design - description
多施設共同オープン試験    multi-center over trial 
有効性の結論   Efficacy conclusions
MELASストロークスケール,ミトコンドリア病重症度スコア及び片頭痛の重症度スコアに関しては,試験開始前のデータが十分に記録されていなかったため,治験薬投与前後の比較からL-アルギニン経口製剤の有効性を検証することはできなかった。
次に,time to first eventの解析では,①MELASと診断された日以降の発作を採用した解析,②診断日の60日前以降の発作を採用した解析を実施した。これは,治験実施計画書では,治験薬投与開始前2年以内にMELASが発症した場合に,どの時点から発作を採用するのかを規定していなかったためである。その結果,診断日以降の発作を採用した解析では,投与開始前の発作間隔の中央値(範囲)は19(16~415)日であったのに対して,投与開始後最初の発作が発現するまでの時間の中央値(範囲)は176(161~391)日で,投与開始後の間隔のほうが長かった。診断日の60日前以降の発作を採用した解析でも,投与開始前及び投与開始後の間隔の中央値(範囲)はそれぞれ16(1~415),176(91~561)日で,投与開始後の間隔のほうが長かった。ただし,いずれの解析でも統計学的有意差は認められなかった(それぞれP=0.2500,P=0.0625。片側検定)。
なお,FASに採用された13名のうち5名では,投与開始後に発作が1度も発現しなかった。これら5名の投与後のデータは欠測値として扱われたため,time to first eventの解析対象は3名(診断日以降の発作を採用)及び5名(診断日の60日前以降の発作を採用)となった。
発作発生率比の解析では,診断日以降の発作を採用した場合,診断日の60日前以降の発作を採用した場合のいずれでも,発生率比(投与後/投与前)が1を下回り,投与後に発生率が低下することが示された(診断日以降の発作を採用した場合:発生率比=0.84,95%両側信頼区間0.52~1.36,診断日の60日前以降の発作を採用した場合:発生率比=0.57,95%両側信頼区間0.37~0.86)。
「試験開始直近の発作から試験開始までの間隔」と「投与開始後最初の発作が発現するまでの間隔」を比較した解析では,診断日以降の発作を採用した場合,診断日の60日前以降の発作を採用した場合のいずれでも,発作間隔の中央値は投与開始後のほうが長かった。ただし,いずれの解析でも統計学的有意差は認められなかった(それぞれP=0.2691,P=0.0814。両側検定)。なお,治験薬の投与期間中に死亡した被験者はいなかった。
 
   
安全性の結論   Safety conclusions
L-アルギニン経口製剤の忍容性は良好で,治験薬が投与された15名中12名は約2年間の服薬を完了した。有害事象は15名すべてに発現した。最も発現割合が高かった有害事象は鼻咽頭炎で,10名(66.7%)に認められたが,これらはすべて偶発症と判定され,治験薬との関連性が否定された。
有害事象のほとんどは軽度又は中等度であった。高度と判定された有害事象は3名に7件発現し,その内訳は,薬物過敏症・アスパラギン酸アミノトランスフェラーゼ(AST)増加・アラニン・アミノトランスフェラーゼ(ALT)増加・血中CK増加(同一被験者に発現),代謝性アシドーシス・不整脈(同一被験者に発現),腸の軸捻転であった。これら7件はすべて重篤な有害事象として扱われた。このうち,薬物過敏症は併用薬によるもの,代謝性アシドーシス及び不整脈は高K血症によるものとそれぞれ判定され,治験薬との関連性が否定された。
 
   
考察と全般的結論   Discussion and overall conclusions
MELASストロークスケール,ミトコンドリア病重症度スコア及び片頭痛の重症度スコアの解析結果からは,L-アルギニン経口製剤の有効性を検証することができなかった。これは,試験開始前の自覚症状等が十分に記録されていなかったことが原因と考えられる。
一方,試験開始前の脳卒中様発作の発現時期は全被験者で確認することができた。これは,脳卒中様発作が発現すると,入院下での処置が必要となるためである。したがって,入院時期や入院理由に関する記録を確認すれば,発作の発現時期を特定することができ,発作に関する解析では投与前後を同じ精度で比較することが可能であった。
その結果,time to first eventの解析では,投与開始後の発作間隔が投与開始前よりも長いことが示された。ただし,この解析では,投与開始後に発作が1度も発現しなかった5名の投与後のデータを「欠測値」として扱ったため,十分な解析対象者数を得ることができなかった。
また,試験終了後に追加した解析のうち,発作発生率比の解析からは,投与開始後に発作の発生率が低下すること,「試験開始直近の発作から試験開始までの間隔」と「投与開始後最初の発作が発現するまでの間隔」を比較した解析からは,投与開始後に発作間隔が延長することがそれぞれ示された。
以上のように,time to first eventの解析を含めて,発作に関する解析からは投与開始後の発作間隔の延長及び発生率の低下が一貫して示された。これらの結果はL-アルギニン経口製剤の有効性を示唆するものと考えられる。また,MELASは進行性の疾患で,2003~2008年に実施された国内のコホート研究では,MELASと診断された患者の約20%が追跡期間中に死亡している。本試験では,約2年間に及ぶ投与期間中に死亡した被験者がおらず,このこともL-アルギニン経口製剤の有効性を示唆する所見と考えられた。
次に,L-アルギニン経口製剤の忍容性は良好であった。有害事象のほとんどは軽度又は中等度で,治験薬との関連性が否定できなかった高度の有害事象はAST増加・ALT増加・血中CK増加,腸の軸捻転であった。このうち,腸の軸捻転は原疾患に起因して生じた可能性が考えられた。残るAST増加・ALT増加・血中CK増加は治験薬の投与中止によって軽快しており,対処可能な有害事象であった。したがって,これらの臨床検査値異常に注意すれば,本剤を長期間にわたって投与することは可能と判断した。
 
   
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国立成育医療センター治験管理室 室長 中村秀文    Hidefumi Nakamura, Clinical Trial Center, National Research Center of Pediatrics and Child Health, Japan