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最終更新日:2014年10月10日

●試験名 Trial Title
シロリムスによるリンパ脈管筋腫症の第III相国際共同臨床試験:MILES trial    Multicenter International Lymphangioleiomyomatosis Efficacy of Sirolimus Trial (The MILES Trial) 
 

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Japanese   English
     
試験の進捗   Trial status
試験終了    Completed 
日医治促ID   JMACCT ID
JMA-IIA00011    JMA-IIA00011 
治験促進センター登録日   Date JMACCT ID assigned
2007-06-29    2007-06-29 
参加者募集状況   Recruitment status
募集終了    Completed 
試験フェーズ   Trial phase
3    3 
試験の種類   Trial Type
介入試験安全性、有効性    INTERVENTIONAL/ SAFETY, EFFICACY 
試験デザイン   Trial Design
無作為化、二重盲検、プラセボ対照試験    Randomized, double-blind, placebo-controlled 
対象疾患/課題   Condition or Problem
リンパ脈管筋腫症 (LAM)    Lymphangioleiomyomatosis (LAM) 
参加者募集国   Countries of Recruitment
日本、アメリカ合衆国、カナダ    Japan, United States, Canada 
 

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●試験名   ●Trial Title
     
一般向け試験名   Public title
リンパ脈管筋腫症のラパマイシン療法    Multicenter International Lymphangioleiomyomatosis Efficacy of Sirolimus Trial (The MILES Trial) 
正式試験名   Scientific title
シロリムスによるリンパ脈管筋腫症の第III相国際共同臨床試験:MILES trial    Multicenter International Lymphangioleiomyomatosis Efficacy of Sirolimus Trial (The MILES Trial) 
簡略標題   Title acronym
MILES    MILES 
 

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●試験概要   ●Brief Description of Study
     
概要   Brief summary
リンパ脈管筋腫症(Lymphangioleiomyomatosis: LAM)は若年女性が罹患し進行性予後不良の難治性稀少疾患である(15年生存率68%)。現時点で有効な治療法は無い。本邦で約173例が報告されている。最近、米国で免疫抑制剤シロリムスのI/II相試験が行われ、呼吸機能が改善することが確認された。2007年より国際共同臨床試験が始まり、新潟大学と近畿中央胸部疾患センターはその分担施設に指定された。本研究では、本邦の患者へのシロリムスの有効性と安全性を検証し、QOLの向上を計る。    This trial will test the safety and efficacy of sirolimus (Rapamycin) in patients with lymphangioleiomyomatosis. Two hundred and forty
patients will be randomized to placebo or sirolimus groups, treated for one year and followed off of drug or placebo for one additional
year. The primary outcome will be change in forced expiratory volume in one second slope (FEV1 slope) over twelve months. The analysis will be based on an 'intention to treat' design. Interim analyses will occur when 100 participants reach the one year point. The final analysis, which will assess the durability of response, will occur at 24 months.
Secondary outcome measures will include forced vital capacity, residual volume, diffusing capacity, six minute walk, all cause mortality and
questionnaire based assessments of dyspnea, fatigue, quality of life, and depression.
 
 

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●目的   ●Purpose
     
主要目的   Primary objective
LAM患者を対象に、シロリムス内服の有効性と安全性を調べる。    The objectives of this study are to assess the efficacy and safety of sirolimus in patients with LAM. 
副次的目的   Secondary objective(s)
①.努力性肺活量の変化
② DLcoの変化
③ QOLの改善
④ 血清VEGD-Dの変化
 
  1. Forced vital capacity
2. DLco
3. QOL
4. VEGF-D
 
 

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●試験デザイン   ●Trial Design
     
試験デザイン   Description of trial design
無作為化、二重盲検、プラセボ対照試験    Randomized, double-blind, placebo-controlled 
群数   Number of treatment arms
2    2 
対照の種類   Type of control
プラセボまたはシャム    PLACEBO or SHAM 
盲検化の方法   Trial blinding schema
二重盲検    DOUBLE BLIND 
ランダム化   Randomized
あり    YES 
ランダム化の単位   Randomization unit
個人    INDIVIDUAL 
層別化   Stratified randomization
     
動的割付け   Dynamic randomization
     
ブロック化   Blocked randomization
なし    NO 
割付け隠蔽化の方法   Method of allocation concealment
中央登録    CENTRAL RANDOMIZATION 
 

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●試験フェーズ   ●Trial Phase
     
試験フェーズ   Trial phase
3    3 
 

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●試験の種類   ●Trial Type
     
試験の性質   Nature of investigation
介入試験    INTERVENTIONAL 
目的による試験の分類   Type of trial
安全性、有効性    SAFETY, EFFICACY 
試験の種類(治験またはそれ以外)   Clinical trial for drug device development
     
 

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●対象疾患等   ●Health Condition(s) or Problem(s) Studied
     
対象疾患または課題   Trial indication(s)
リンパ脈管筋腫症 (LAM)    Lymphangioleiomyomatosis (LAM) 
開発の経緯   Background information
SirolimusはFK-506結合タンパク質12(FKBP-12)に結合し、mTORを阻害する。実際、Sirolimusは結節性硬化症モデルバエに投与すると細胞の大きさの異常を元に戻したり、また、結節性硬化症モデルラットならびにマウスに投与すると癌の成長を遅らせることが明らかになっている。
以上を根拠として、腹部血管筋脂肪腫を有するLAM患者を対象に、2003年~2006年にSirolimusのⅠ・Ⅱ相治験が行われた。Sirolimusが6ヶ月以上投与された患者における腎血管筋脂肪腫は、6ヶ月で平均15%(n=9)、12ヶ月で35%(n=2)と、月平均で約2.5%退縮した。治験開始時に肺機能異常(FEV1が予測量の80%未満)があり、投与期間が6ヶ月以上であったLAM患者7例におけるFEV1は、平均154±139 cc改善し、FVCは平均561±307cc改善した。全肺気量の有意変化を伴うことなく、残気量が予測量で平均47%減少した。
患者の約半数に口腔内潰瘍形成(用量減量または休薬日設定で対処)、および約3分の1に治療を要する血清中脂質濃度上昇が認められた。短期入院(いずれも3日以内)4例のうち1例が飲食困難な口腔内潰瘍形成、1例がSirolimus投与中に治癒した市中肺炎、下痢症が2例あった。気管支炎および上気道感染数例でSirolimus投与を一時中断したが、日和見感染やSirolimus肺臓炎に一致するような肺浸潤影は認められていない。
 
  Sirolimus binds to FK-506 binding protein 12 (FKBP-12) and inhibits mTOR. Sirolimus has been shown to reverse the cell size defect in tuberous sclerosis flies, and to shrink neoplastic growths in tuberous sclerosis rats and mice. These studies form the basis for the pilot trials of sirolimus in patients with tuberous sclerosis and LAM, currently underway in the United States and Europe.
Based on evidence above, sirolimus Phase I/ II study was conducted in patients with LAM who accompany angiomyolipomas from 2003 to 2006. Renal angiomyolipomas in patients who have been on the drug for at least six months have regressed by an average of 15% at 6 months (n = 9), and 35% at 12 months (n= 2), for an average rate of about 2.5 % per month. Of the seven patients with LAM that started with abnormal lung function (FEVI < 80% predicted) and who had been on the drug at least six months at the time of this writing, the average improvement in FEVI has been 154 ± 139 cc and the average improvement in FVC has been 561 ± 307cc. In the few patients with data available, residual volume declined by an average of 47% of predicted without a significant change in total lung capacity.
 
がん領域を対象とするか?   Does this study involve oncology?
いいえ    NO 
対象疾患領域   Therapeutic area under study
呼吸器疾患    Respiratory Diseases 
ゲノム情報の取扱い   Does this study involve collection of genetic information
なし    NO 
 

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●介入の内容   ●Interventions
     
介入の目的   Trial indication type
治療    TREATMENT 
介入の種類   Intervention type
医薬品    DRUG 
       介入 Study Intervention(s):
     
介入の名称   Name of intervention
シロリムス    Sirolimus 
医薬品の剤型/医療機器の一般的名称   Dose form / Japanese Medical Device
Nomenclature
錠剤(糖衣錠、舌下錠、口腔錠を含む)    TABLET 
投与経路/適用部位   Route of administration / Site of
application
経口    ORAL 
投与量/使用量   Dose per administration
2 mg    2 mg 
投与回数/使用回数   Dosing frequency / Frequency of use
1日1回 1    QD 1 
継続期間   Planned duration of interventio
12ヶ月間    12 months 
投与レジメン   Intended dose regimen
連日1日1回を12ヶ月間、休薬を12ヶ月間    12 months on, 12 months off 
治療群の詳細   detailes of teratment arms
06年より、1年間連日2mgの服用による肺一秒量の改善を主要評価項目として、日米加11施設が参加する第Ⅲ相国際共同治験が開始された。米国フロリダにあるデータ技術コーディネイティングセンター(DTCC)が配信するEDCシステムにより、被験者は実薬と偽薬に割り振られ、各施設の責任医師はデータと有害事象を送信し、DTCCが解析した。我が国からは、新潟大学医歯学総合病院と近畿中央胸部疾患センターが参加した。09年8月までに111例がエントリーされ、10年8月に終了、最終解析が行われた。新潟大学と近畿中央胸部疾患センターでも08年5月に開始され、09年8月までに28例が登録された。有害事象は10年2月までに新潟と近畿で299件確認されたが、入院を要するものが3件あり、いずれも治験薬を一時中止し、治療により回復した。10年9月に終了し、途中脱落者を除く89例が1年間の服薬を終了し、10年12月に解析結果が報告された。主要評価項目である投薬期間中の1ヶ月間の肺一秒量(FEV1.0)の傾き(変化量)は、実薬46例が1±2mlの増加、偽薬43例では12±20mlの減少であり、両群の有意差はp<0.001であった。    Phase III international study initiated to evaluate the rate of change slope in forced expiratory volume in 1 second (FEV1) as a primary endpoint at sirolimus 2mg for one year, and 11 study sites from US, Canada and Japan joined. Subjects were randomly assigned to either sirolimus or placebo group via EDC system by the Data and Technology Coordinating Center (DTCC) based in Florida, US and a principal investigator at each study site sent data and information on adverse events to DTCC and were analyzed at DTCC.
From Japan, Niigata University Medical and Dental Hospital and National Hospital Organization (NHO) Kinki-Chuo Chest Medical Center participated in the study.
111pts were recruited by August 2009, and the study was completed in by August 2010 and the final analysis was performed.
Niigata University Medical and Dental Hospital and National Hospital Organization (NHO) Kinki-Chuo Chest Medical Center started the study in May 2008 and 28pts were recruited by August 2009. 299 Two hundred ninety nine adverse events were observed at both hospitals. Of these, 3pts were hospitalized. Those patients were recovered by the tentative discontinuation of study drug and the treatment.
The study was completed in by September 2010 and 89 pts completed one year treatment and the final analysis results were reported in December 2010. FEV1 slope, which is a was the primary endpoint, was 1+2ml per month increase in sirolimus group (46pts) and 12+20ml per month decrease in placebo group(43pts), and there was significant difference between sirolimus and placebo groups (P<0.001).
 
       対照介入 Control Intervention(s):
     
対照の名称   Comparative intervention name
プラセボ    Placebo 
医薬品の剤型/医療機器の一般的名称   Dose form / Japanese Medical Device
Nomenclature
錠剤(糖衣錠、舌下錠、口腔錠を含む)    TABLET 
投与経路/適用部位   Route of administration / Site of
application
経口    ORAL 
投与量/使用量   Dose per administration
     
投与回数/使用回数   Dosing frequency / Frequency of use
1日1回    QD 
継続期間   Planned duration of intervention
12ヶ月間    12 months 
投与レジメン   Intended dose regimen
連日1日1回を12ヶ月間、休薬を12ヶ月間    12 months on, 12 months off 
 

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●試験スケジュール   ●Study Timeline
     
プロトコール確定日   Date of protocol finalization
     
倫理審査委員会/治験審査委員会の初回開催日(予定日)   Date of first ethics committee meeting
     
初回組入れ日(予定日)   Date of first enrollment
2008-05-08    2008-05-08 
試験開始日(予定日)   Study start date
2007-03-01    2007-03-01 
フォロー終了日(予定日)   Date of last follow-up
2010-08-10    2010-08-10 
入力終了日(予定日)   Date of data entry closure
2010-10-15    2010-10-15 
データ固定日(予定日)   Data lock date
2010-10-25    2010-10-25 
解析終了日(予定日)   Completion of data analysis
2010-12-16    2010-12-16 
試験終了日(予定日)   Study end date
2010-12-31    2010-12-31 
 

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●目標症例数   ●Target sample size
     
目標症例数   Planned number of subjects
120    120 
 

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●主要評価項目   ●Primary Outcome(s)
     
主要評価項目   Primary outcome(s)
治療前後の肺機能検査で一秒量の改善を評価する。    FEV1 response 
評価時期   Timepoint(s)
1年目には3ヶ月毎、2年目には6ヶ月毎    Every three months the first year and then every six months the second year 
主要評価項目測定基準   Primary outcome measure
FEV1    FEV1 
 

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●副次評価項目   ●Key Secondary Outcome(s)
     
副次評価項目   Secondary outcome(s)
① 努力性肺活量 ② 6分間歩行試験における歩行距離 ③ 肺機能検査における拡散能 ④ 肺容量
⑤ 呼吸困難を示すアンケート調査 ⑥ 死亡率 ⑦ 3次元定量化CT ⑧ 有害事象
 
  FVC response, six minute walk, diffusing capacity, lung volumes, dyspnea (shortness of breath) scores by questionnaire, mortality, 3 dimensional CT, adverse events 
評価時期   Timepoint(s)
2010年9月から11月まで    during September-November, 2010 
副次評価項目測定基準   Secondary outcome measure
     
 

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●選択/除外基準   ●Key Inclusion and Exclusion Criteria
     
年齢下限   Minimum age
≧18     ≧18 YEARS 
年齢上限   Maximum age
     
性別   Sex of participants
    Female 
健常被験者の組入れ   Accepts healthy volunteers
なし    NO 
選択基準   Inclusion criteria
a. 18歳以上の女性
b.インフォームド・コンセント文書への署名と日付記入
c. 1) LAMに一致する生検(肺、腹部腫瘤、リンパ節または腎臓)および胸部CTスキャンの所見;もしくは2) 結節性硬化症の場合は血管筋脂肪腫(CT、MRIまたは生検による診断)または乳び胸水(打診で確認)に一致する胸部CTスキャン所見で判断されるLAM診断。3) 胸部CTの所見がLAM (2名の放射線科医によって確認されていること)と一致し、かつ1回でも血清VEGF-D値≧800pg/mLであること。
d. 二回連続(一週間以内の測定)の肺機能検査で気管支拡張剤投与後の一秒量が予測値の70%以下であること。
 
  1 Age 18 or over
2 Signed and dated informed consent
3 Diagnosis of LAM as determined by biopsy; or chest CT scan findings compatible with LAM in the setting of tuberous sclerosis, angiomyolipoma or chylous pleural effusion
4 Abnormal lung function i.e., postbronchodilator FEV1 less than or equal to 70% of predicted
 
除外基準   Exclusion criteria
a. アテローム性動脈硬化症にともなう心筋梗塞、狭心症または脳卒中の既往歴
b. 妊娠または授乳
c. 不適切な避妊*
d. 重大な血液異常または肝機能異常(すなわち正常範囲上限の3倍を超えるトランスアミナーゼ、ヘマトクリット 30%未満、血小板80,000/mm3未満、好中球絶対数1,000/mm3未満、総白血球数 3,000/mm3未満)
e. シロリムス投与開始時の感染合併
f. シロリムス投与開始2ヶ月以内の手術(体腔内への侵襲または縫合を要する手術。生検を含む。)
g. 過去30日以内の臨床試験薬使用。
h. コントロールされていない高脂血症
i. 過去の肺移植歴
j. 予定来院不可
k. インフォームド・コンセント不可
l. 肺機能検査実施の不可
m. クレアチニン2.5mg/dL超。
n. 横隔膜機能に影響する乳び性腹水
o. 肺機能に影響する胸水(臨床試験実施施設の臨床試験責任医師の意見に基づく)(一般に500 cc超)
p. 過去2ヶ月以内の急性気胸
q. 過去2年間の癌既往歴。ただし皮膚の扁平上皮癌または基底細胞癌を除く。
r. エストロゲン含有薬剤の使用
 
  1 History of myocardial infarction or stroke related to atherosclerosis
2 Pregnancy or breast feeding
3 Inadequate contraception
4 Significant hematologic or hepatic abnormality
5 Intercurrent infection at initiation of sirolimus
6 Recent surgery (involving entry into a body cavity) within 2 months of initiation of sirolimus
7 Use of an investigational drug within the last 30 days
8 Uncontrolled hyperlipidemia
9 Previous lung transplantation
10 Inability to attend scheduled clinic visits
11 Inability to give informed consent
12 Inability to perform pulmonary function testing
13 Creatinine > 2.5 mg/dl
14 Chylous ascites sufficient to affect diaphragmatic function
15 Pleural effusion sufficient to affect pulmonary function
16 Acute pneumothorax within the past 2 months
17 Malignancy other than uncomplicated skin cancer in the past 2 years
18 Previous or current use of estrogen therapy
 
 

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●試験の進捗状況   ●Trial Status
     
参加者募集状況   Recruitment status
募集終了    Completed 
試験の進捗   Trial status
試験終了    Completed 
中止・休止の理由   Reason for study stop
     
 

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●参加者募集の実施国   ●Countries of Recruitment
     
参加者募集国   Countrie(s) of recruitment
日本、アメリカ合衆国、カナダ    Japan, United States, Canada 
 

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●試験依頼者   ●Sponsor
     
主要依頼者   Primary sponsor
Frank McCormack, M.D., University of Cincinnati Medical Center Director, Division of Pulmonary and Critical Care Medicine    Frank McCormack, M.D., University of Cincinnati Medical Center Director, Division of Pulmonary and Critical Care Medicine 
共同依頼者   Secondary sponsor(s)
a. Alan F. Barker, M.D. - Oregon Health & Sciences University
b. Kevin Brown, M.D., - National Jewish Medical & Research Center
c. Edwin K. Silverman, M.D., Ph.D. - Harvard/Brigham & Women’s Hospital
d. James M. Stocks, M.D. - University of Texas Health Center
e. James K. Stoller, M.D. - Cleveland Clinic Foundation
f. Charlie Strange, M.D. - Medical University of South Carolina
g. Bruce Trapnell, M.D.-Cincinnati Children’s Medical Center
h. Mark Brantly, M.D.-University of Florida, Gainesville
i. 井上義一、国立病院機構近畿中央胸部疾患センター
j. 中田 光、新潟大学医歯学総合病院生命科学医療センター
k. Joel Moss, M.D., Ph.D-National Institutes of Health
 
  a. Alan F. Barker, M.D. - Oregon Health & Sciences University
b. Kevin Brown, M.D., - National Jewish Medical & Research Center
c. Edwin K. Silverman, M.D., Ph.D. - Harvard/Brigham & Women's Hospital
d. James M. Stocks, M.D. - University of Texas Health Center
e. James K. Stoller, M.D. - Cleveland Clinic Foundation
f. Charlie Strange, M.D. - Medical University of South Carolina
g. Bruce Trapnell, M.D.-Cincinnati Children's Medical Center
h. Mark Brantly, M.D.-University of Florida, Gainesville
i. Yosdhikazu Inoue, M.D., National Hospital Organization (NHO) Kinki-Chuo Chest Medical Center
j. Koh Nakata, M.D., Ph.D., Bioscience Medical Research Center, Niigata University Medical and Dental Hospital
k. Joel Moss, M.D., Ph.D-National Institutes of Health
 
 

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●資金提供組織   ●Sources of Funding
     
資金提供組織   Sources of fundingr
NIH Grant - 1 U54 RR019498-01    NIH Grant - 1 U54 RR019498-01 
組織区分   Type of funding organization
公的法人    GOVERNMENT OR PUBLIC CORPORATION 
所在国   Country of funding source
アメリカ合衆国    United States 
資金提供組織   Sources of fundingr
米国ワイス社    Wyeth 
組織区分   Type of funding organization
営利法人    FOR-PROFIT CORPORATION 
所在国   Country of funding source
アメリカ合衆国    United States 
資金提供組織   Sources of fundingr
米国LAM 基金    LAM Foundation 
組織区分   Type of funding organization
     
所在国   Country of funding source
アメリカ合衆国    United States 
 

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●試験実施施設   ●Trial Institutions
     
施設数   Number of study sites
13    13 
施設の種類   Type of medical institution
専門医療病院・医院    SPECIALTY CARE HOSPITAL or CLINIC 
所在国   Countrie(s) of Study Site(s)
日本、アメリカ合衆国、カナダ    Japan, United States, Canada 
所在都道府県   Prefecture(s) of Study Site(s)
新潟、大阪    Niigata, Osaka 
 

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●一般問合せ先   ●Contact for Public Queries
     
担当者   Contact name
中田 光    Koh Nakata, M.D., Ph.D. 
所属組織   Contact organization
新潟大学医歯学総合病院生命科学医療センター    Bioscience Medical Research Center (BMRC), Niigata University Medical & Dental Hospital 
所属部署   Department
センター長・教授    Chairman and Professor 
住所   Address
〒951-8520 新潟市旭町通1-754    1-757 Asahimachi-Dohri, Niigata 951-8520, Japan 
電話   TEL
025-227-0847    +81-25-227-0847 
FAX   FAX
025-227-0377    +81-25-227-0377 
E-mail   E-mail
radical@med.niigata-u.ac.jp    radical@med.niigata-u.ac.jp 
ホームページ   Study website
http://www.bmrctr.jp/top.html    http://www.bmrctr.jp/top.html 
 

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●科学的な内容の問合せ先   ●Contact for Scientific Queries
     
試験責任医師   Investigator name
Frank McCormack, M.D.    Frank McCormack, M.D. 
所属組織   Investigator organization
University of Cincinnati Medical Center     University of Cincinnati Medical Center  
所属部署   Department
Division of Pulmonary and Critical Care Medicine    Division of Pulmonary and Critical Care Medicine 
住所   Address
MSB 6053, 231 Albert Sabin Way, Cincinnati, OH 45267-0564    MSB 6053, 231 Albert Sabin Way, Cincinnati, OH 45267-0564 
電話   TEL
513-558-4831    +81-513-558-4831 
FAX   FAX
513-558-4858    +81-513-558-4858 
E-mail   E-mail
     
 

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●他の登録機関から発行された試験ID   ●Secondary IDs and Issuers
     
他の登録機関から発行されたIDの有無   No examination ID
     
UTN   UTN
     
試験ID   Secondary study ID
NCT00414648    NCT00414648 
発行機関名   Issuer name
ClinicalTrials.gov     ClinicalTrials.gov  
試験ID   Secondary study ID
FDA IND71340    FDA IND71340 
発行機関名   Issuer name
米国医薬食品局    FDA 
 

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●治験届   ●Clinical Trial Notification (CTN)
     
初回受付番号   First CTN reference number
5706    5706 
初回届出日   Date of first CTN
2006-11-16    2006-11-16 
 

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●倫理審査委員会による承認   ●Ethics Review
     
倫理審査委員会による承認   Approved by Ethics Committee
承認済    YES 
委員会名称   Name of ethics committee
     
委員会承認日   Date of approved
     
電話   TEL
     
FAX   FAX
     
E-mail   E-mail
     
ホームページ   Website
     
識別番号   Committee approval number
     
未承認の理由   Reason for unapproval
     
 

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●試験結果の公開   ●Publication of Study Results
     
試験結果の公開状況   Are the results published?
公表されている    YES 
治験の全般的デザイン及び計画 - 記述   Overall study design - description
国際共同プラセボ対照第Ⅲ相試験    Multicenter international double blinded placebo control phase 3 study 
有効性の結論   Efficacy conclusions
有効(主要評価項目である投薬期間中の1ヶ月間の肺一秒量(FEV1.0)の傾き(変化量)は、実薬46例が1±2mlの増加、偽薬43例では12±20mlの減少であり、両群の有意差はp<0.001であった。)    effective 
安全性の結論   Safety conclusions
安全(実薬偽薬の間に、Grade3以上の有害事象の頻度に有意差がなかった。)    Safety(No difference in the frequency of AE for grade3-5 between sirolimus and placebo). 
考察と全般的結論   Discussion and overall conclusions
シロリムスは、LAMの進行を鈍化させ、病勢を安定化させる。    Sirolimus inhibits the progression of LAM and stabilize the disease activity. 
結果の開示先   Results links  
http://www.bmrctr.jp/lam/
 
  http://www.bmrctr.jp/lam/ 
 

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●その他の関連情報   ●Other Information
     
その他   Other Information
【その他の試験ID/発行機関】
登録日:2006-12-20
【資金提供組織】
その他の資金提供組織:
Translational Research Initiative-Children's Hospital Cincinnati

Tuberous Sclerosis Alliance

【目標症例数】
日米加で240症例のうち、本邦で30症例

【科学的な内容の問合せ先】
電話番号:+1-513-558-4831
FAX番号:+1-513-558-4858
 
  [Secondary IDs and Issuers]
Date of registration: 2006-12-20

[Sources of Funding]
Addtional sources of funding:
Translational Research Initiative-Children's
Hospital Cincinnati
Tuberous Sclerosis Alliance

[Target Sample Size]
A total of 30 patients out of the target sample size of 240 will be enrolled in Japan.

[Contact for Scientific Queries]
Phone number: +1-513-558-4831
FAX number: +1-513-558-4858