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最終更新日:2019年05月07日

●試験名 Trial Title
神経型ゴーシェ病患者を対象としたアンブロキソール塩酸塩(JT408T)を用いたシャペロン療法の有効性及び安全性を評価する第Ⅱ/Ⅲ相オープン試験(Japan- Lysosomal Optimization Study: J-LO study)    Phase II/III Study to Evaluate the Efficacy and Safety of Chaperone Therapy with Ambroxol Hydrochloride (JT408T) in Patients with Neuronopathic Gaucher disease (Japan- Lysosomal Optimization Study: J-LO study) 

|●基本情報/Essential information
|●試験名/Trial Title|●試験概要/Brief Description of Study|●目 的/Purpose
|●試験デザイン/Trial Design|●試験フェーズ/Trial Phase|●試験の種類/Trial Type
|●対象疾患/Health Condition(s) or Problem(s) Studied
|●介入の内容/Interventions|●介入/Study Intervention(s)|●対照介入/Control Intervention(s)
|●試験スケジュール/Study Timeline|●目標症例数/Target sample size
|●主要評価項目/Primary Outcome(s)|●副次評価項目/Key Secondary Outcome(s)
|●選択/除外基準/Key Inclusion and Exclusion Criteria
|●試験の進捗状況/Trial Status|●参加者募集の実施国/Countries of Recruitment
|●試験依頼者/Sponsor|●資金提供組織/Sources of Funding
|●試験実施施設/Trial Institutions|●一般問合せ先/Contact for Public Queries
|●科学的な内容の問合せ先/Contact for Scientific Queries
|●他の登録機関から発行された試験ID/Secondary IDs and Issuers
|●治験届/Clinical Trial Notification (CTN)
|●倫理審査委員会による承認/Ethics Review|●試験結果の公開/Publication of Study Results
|●IPD情報/Sharing of Individual clinical trial participant-level data(IPD)|●その他の関連情報/Other Information

変更履歴/Change tracking

 

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Japanese   English
     
試験の進捗   Trial status
実施中    Active 
日医治促ID   JMACCT ID
JMA-IIA00421    JMA-IIA00421 
治験促進センター登録日   Date JMACCT ID assigned
2019-04-26    2019-04-26 
参加者募集状況   Recruitment status
募集中    Recruiting 
試験フェーズ   Trial phase
2-3    2-3 
試験の種類   Trial Type
介入試験安全性、有効性、薬物動態    INTERVENTIONAL/ SAFETY, EFFICACY, PHARMACOKINETICS 
試験デザイン   Trial Design
単群    Single arm 
対象疾患/課題   Condition or Problem
神経型ゴーシェ病    Neuronopathic Gaucher disease 
参加者募集国   Countries of Recruitment
日本    Japan 
 

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●試験名   ●Trial Title
     
一般向け試験名   Public title
神経型ゴーシェ病患者を対象としたアンブロキソール塩酸塩(JT408T)を用いたシャペロン療法の有効性及び安全性を評価する第Ⅱ/Ⅲ相オープン試験(Japan- Lysosomal Optimization Study: J-LO study)    Phase II/III Study to Evaluate the Efficacy and Safety of Chaperone Therapy with Ambroxol Hydrochloride (JT408T) in Patients with Neuronopathic Gaucher disease (Japan- Lysosomal Optimization Study: J-LO study) 
正式試験名   Scientific title
神経型ゴーシェ病患者を対象としたアンブロキソール塩酸塩(JT408T)を用いたシャペロン療法の有効性及び安全性を評価する第Ⅱ/Ⅲ相オープン試験(Japan- Lysosomal Optimization Study: J-LO study)    Phase II/III Study to Evaluate the Efficacy and Safety of Chaperone Therapy with Ambroxol Hydrochloride (JT408T) in Patients with Neuronopathic Gaucher disease (Japan- Lysosomal Optimization Study: J-LO study) 
簡略標題   Title acronym
J-LO study    J-LO study 
 

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●試験概要   ●Brief Description of Study
     
概要   Brief summary
本治験は神経型ゴーシェ病患者を対象とした治験薬(JT408T)を用いたシャペロン療法の安全性及び有効性を評価する多施設、非対照、オープンラベル、第Ⅱ/Ⅲ相試験である。    This study is a multicenter, open-label, uncontrolled Phase II/III study for the evaluation of efficacy and safety of the chaperone therapy using the investigational product (JT408T) in patients with neuronopathic Gaucher's disease. 
 

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●目的   ●Purpose
     
主要目的   Primary objective
神経型ゴーシェ病患者を対象として、JT408Tを用いたシャペロン療法を行った際の有効性及び安全性を評価する。    Clinical efficacy and safety of the chaperone therapy using JT408T are to be evaluated in patients with neuronopathic Gaucher's disease. 
副次的目的   Secondary objective(s)
JT408Tを用いたシャペロン療法を行った際のABXの薬物動態プロファイルを評価する。    The pharmacokinetic profiles of JT408T in the chaperone therapy using ABX are to be evaluated in this study. 
 

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●試験デザイン   ●Trial Design
     
試験デザイン   Description of trial design
単群    Single arm 
群数   Number of treatment arms
     
対照の種類   Type of control
無対照(対照なし)    NONE 
盲検化の方法   Trial blinding schema
オープン    OPEN LABEL 
ランダム化   Randomized
なし    NO 
ランダム化の単位   Randomization unit
非該当    NOT APPLICABLE 
層別化   Stratified randomization
なし    NO 
動的割付け   Dynamic randomization
なし    NO 
ブロック化   Blocked randomization
なし    NO 
割付け隠蔽化の方法   Method of allocation concealment
非該当    NOT APPLICABLE  
 

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●試験フェーズ   ●Trial Phase
     
試験フェーズ   Trial phase
2-3    2-3 
 

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●試験の種類   ●Trial Type
     
試験の性質   Nature of investigation
介入試験    INTERVENTIONAL 
目的による試験の分類   Type of trial
安全性、有効性、薬物動態    SAFETY, EFFICACY, PHARMACOKINETICS 
試験の種類(治験またはそれ以外)   Clinical trial for drug device development
治験    Clinical Trial 
 

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●対象疾患等   ●Health Condition(s) or Problem(s) Studied
     
対象疾患または課題   Trial indication(s)
神経型ゴーシェ病    Neuronopathic Gaucher disease 
開発の経緯   Background information
     
がん領域を対象とするか?   Does this study involve oncology?
いいえ    NO 
対象疾患領域   Therapeutic area under study
     
ゲノム情報の取扱い   Does this study involve collection of genetic information
なし    NO 
 

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●介入の内容   ●Interventions
     
介入の目的   Trial indication type
治療    TREATMENT 
介入の種類   Intervention type
医薬品    DRUG 
       介入 Study Intervention(s):
     
介入の名称   Name of intervention
治験薬投与    ADMINISTRATION 
医薬品の剤型/医療機器の一般的名称   Dose form / Japanese Medical Device
Nomenclature
錠剤(糖衣錠、舌下錠、口腔錠を含む)    TABLET 
投与経路/適用部位   Route of administration / Site of
application
経口    ORAL 
投与量/使用量   Dose per administration
     
投与回数/使用回数   Dosing frequency / Frequency of use
     
継続期間   Planned duration of interventio
52週間    52 weeks 
投与レジメン   Intended dose regimen
     
治療群の詳細   detailes of teratment arms
     
       対照介入 Control Intervention(s):
     
対照の名称   Comparative intervention name
     
医薬品の剤型/医療機器の一般的名称   Dose form / Japanese Medical Device
Nomenclature
     
投与経路/適用部位   Route of administration / Site of
application
     
投与量/使用量   Dose per administration
     
投与回数/使用回数   Dosing frequency / Frequency of use
     
継続期間   Planned duration of intervention
     
投与レジメン   Intended dose regimen
     
 

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●試験スケジュール   ●Study Timeline
     
プロトコール確定日   Date of protocol finalization
2019-01-10    2019-01-10 
倫理審査委員会/治験審査委員会の初回開催日(予定日)   Date of first ethics committee meeting
2019-02-28    2019-02-28 
初回組入れ日(予定日)   Date of first enrollment
2019-05-07    2019-05-07 
試験開始日(予定日)   Study start date
2019-05-03    2019-05-03 
フォロー終了日(予定日)   Date of last follow-up
     
入力終了日(予定日)   Date of data entry closure
     
データ固定日(予定日)   Data lock date
     
解析終了日(予定日)   Completion of data analysis
     
試験終了日(予定日)   Study end date
     
 

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●目標症例数   ●Target sample size
     
目標症例数   Planned number of subjects
3    3 
実施症例数   Performed number of subjects
     
 

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●主要評価項目   ●Primary Outcome(s)
     
主要評価項目   Primary outcome(s)
髄液中グルコシルスフィンゴシン濃度    Glucosylsphingosine concentrations in the cerebrospinal fluid 
評価時期   Timepoint(s)
24週    Week 24 
主要評価項目測定基準   Primary outcome measure
24週時点(最終時点)における髄液中グルコシルスフィンゴシン濃度のベースライン時点からの変化率を主要評価項目として評価する。    Change rates of the glucosylsphingosine concentrations in the cerebrospinal fluid at Week 24 (the last time point) will have to be evaluated in comparison with the baseline as the primary endpoint. 
 

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●副次評価項目   ●Key Secondary Outcome(s)
     
副次評価項目   Secondary outcome(s)
リンパ球GBA活性 等    Lymphocyte GBA activities, etc. 
評価時期   Timepoint(s)
24週    Week 24 
副次評価項目測定基準   Secondary outcome measure
リンパ球GBA活性の経時推移を、被験者別に図示する。    Changes in the lymphocyte GBA activities over time are graphically presented by each subject basis. 
 

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●選択/除外基準   ●Key Inclusion and Exclusion Criteria
     
年齢下限   Minimum age
制限なし     No Limit  
年齢上限   Maximum age
制限なし     No Limit  
性別   Sex of participants
男女両方    BOTH 
健常被験者の組入れ   Accepts healthy volunteers
なし    NO 
選択基準   Inclusion criteria
(1)リンパ球又は培養皮膚線維芽細胞のGBA活性に低下が認められ、かつ遺伝学的にゴーシェ病と診断された患者。
(2)神経症状を有する患者。
(3)本治験の参加にあたり、充分な説明を受けた後、十分な理解の上、患者本人あるいは代諾者の自由意思による文書同意が得られた患者
 
  (1) Patients with decreased GBA activity in the lymphocyte or cultured dermal fibroblasts, genetically diagnosed with Gaucher's disease
(2) Patients with neurological symptoms
(3) Patients who or whose legally acceptable representatives gave voluntary written consent to participate in this study, after receiving sufficient explanations and fully understanding the explanations
 
除外基準   Exclusion criteria
(1)ABX又は添加物に対して過敏症のある患者。
(2)重篤な肝、腎又は心血管障害を有し、治験責任医師又は治験分担医師が不適格と判断する患者。
(3)登録前4週以内の臨床検査において、総ビリルビン、ALT、AST、又はクレアチニン値が、施設基準値の3倍を超える患者。
(4)妊娠中、授乳中、又は治験薬投与終了後3ヶ月目までに妊娠を希望している患者。患者本人及びパートナーのいずれかが治験期間中に適切な避妊の実施に同意できない患者。
(5)過去にABXによるシャペロン療法の臨床研究に参加した経験のある患者。
(6)登録前3ヶ月以内に他の治験に参加した患者。
(7)その他、治験責任医師又は治験分担医師が治験対象として不適格と判断した患者。
 
  (1) Patients with hypersensitive to ABX or excipients
(2) Patients with serious hepatic, renal, or cardiovascular disorders to be considered by the investigator or subinvestigator to be ineligible
(3) Patients showing total bilirubin, ALT, AST, or creatinine levels exceeding 3 times the facility reference value in the laboratory test, within 4 weeks before enrollment
(4) Patients who are pregnant or nursing or who desire to become pregnant by 3 months after the completion of the treatment with the investigational product. Patients who or whose partners are unwilling to agree to practice appropriate double barrier contraception during the study period
(5) Patients who participated in any clinical study of the chaperone therapy using ABX in the past
(6) Patients who participated in other clinical trials within 3 months before enrollment
(7) Patients considered by the investigator or subinvestigator to be ineligible for the study
 
 

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●試験の進捗状況   ●Trial Status
     
参加者募集状況   Recruitment status
募集中    Recruiting 
試験の進捗   Trial status
実施中    Active 
中止・休止の理由   Reason for study stop
     
 

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●参加者募集の実施国   ●Countries of Recruitment
     
参加者募集国   Countrie(s) of recruitment
日本    Japan 
 

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●試験依頼者   ●Sponsor
     
主要依頼者   Primary sponsor
鳥取大学医学部附属病院脳神経小児科    Tottori University Hospital, Departrment of Child Neurology 
共同依頼者   Secondary sponsor(s)
     
 

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●資金提供組織   ●Sources of Funding
     
資金提供組織   Sources of fundingr
シャイアー社    Shire 
組織区分   Type of funding organization
     
所在国   Country of funding source
     
 

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●試験実施施設   ●Trial Institutions
     
施設数   Number of study sites
     
施設の種類   Type of medical institution
     
所在国   Countrie(s) of Study Site(s)
     
所在都道府県   Prefecture(s) of Study Site(s)
     
 

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●一般問合せ先   ●Contact for Public Queries
     
担当者   Contact name
遠藤 佑輔    Yusuke Endo 
所属組織   Contact organization
鳥取大学医学部附属病院    Tottori University Hospital 
所属部署   Department
新規医療研究推進センター    Advanced Medicine, Innovation and Clinical Research Center 
住所   Address
鳥取県米子市西町36-1    36-1 Nishi-cho, Yonago, Tottori 683-8504, Japan 
電話   TEL
0859-38-6946    +81-859-38-6946 
FAX   FAX
0859-38-6947    +81-859-38-6947 
E-mail   E-mail
gaucher-tuh@c-ctd.co.jp    gaucher-tuh@c-ctd.co.jp 
ホームページ   Study website
http://amirt.med.tottori-u.ac.jp/crsc/index.html    http://amirt.med.tottori-u.ac.jp/crsc/index.html 
 

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●科学的な内容の問合せ先   ●Contact for Scientific Queries
     
試験責任医師   Investigator name
成田 綾    Aya Narita 
所属組織   Investigator organization
鳥取大学医学部附属病院    Tottori University Hospital 
所属部署   Department
脳神経小児科    Department of Child Neurology 
住所   Address
鳥取県米子市西町36-1    36-1 Nishi-cho, Yonago, Tottori 683-8504, Japan 
電話   TEL
0859-38-6777    +81-859-38-6777 
FAX   FAX
0859-38-6779    +81-859-38-6779 
E-mail   E-mail
aya.luce@nifty.com    aya.luce@nifty.com 
 

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●他の登録機関から発行された試験ID   ●Secondary IDs and Issuers
     
他の登録機関から発行されたIDの有無   No examination ID
なし    NO 
UTN   UTN
     
試験ID   Secondary study ID
Nill Known    Nill Known 
発行機関名   Issuer name
     
 

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●治験届   ●Clinical Trial Notification (CTN)
     
初回受付番号   First CTN reference number
31-0019    31-0019 
初回届出日   Date of first CTN
2019-04-02    2019-04-02 
 

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●倫理審査委員会による承認   ●Ethics Review
     
倫理審査委員会による承認   Approved by Ethics Committee
承認済    YES 
委員会名称   Name of ethics committee
鳥取大学医学部附属病院 治験審査委員会    Institutional review board of Tottori University Hospital 
委員会承認日   Date of approved
2019-02-28    2019-02-28 
住所   Address
鳥取県米子市西町36-1    36-1 Nishi-cho, Yonago, Tottori 683-8504, Japan 
電話   TEL
     
FAX   FAX
     
E-mail   E-mail
     
ホームページ   Website
     
識別番号   Committee approval number
     
未承認の理由   Reason for unapproval
     
 

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●試験結果の公開   ●Publication of Study Results
     
試験結果の公開状況   Are the results published?
未公表    NO 
投稿日   Posted date
     
初回出版日   Date of first publication
     
ベースラインの特性   Baseline characteristics
     
参加者の流れ   Participant flow
     
プロトコルへのリンク   Protocol links 

 
   
治験の全般的デザイン及び計画 - 記述   Overall study design - description
     
有効性の結論   Efficacy conclusions
     
安全性の結論   Safety conclusions
     
考察と全般的結論   Discussion and overall conclusions
     
結果の開示先   Results links  

 
   
 

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●IPD情報   ●Sharing of Individual clinical trial participant-level data(IPD)
     
個別被験者データの有無   Results IPD Plan
     
個別被験者データの説明   Results IPD Description
     
 

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●その他の関連情報   ●Other Information
     
その他   Other Information